Oamenii vor fi modificați genetic pentru prima dată în Europa, după ce autoritățile de reglementare și-au dat acordul…
… pentru a testa terapia de tăiere a ADN-ului numită „ADN-splicing”
Oamenii vor fi modificați genetic pentru prima dată în Europa, după ce autoritățile de reglementare și-au dat acordul pentru a testa terapia de tăiere a ADN-ului numită „ADN-splicing”, pentru a trata tulburările de sânge.
O afecțiune a sângelui cunoscută sub numele de beta-talasemie, caracterizată de reducerea producției de hemoglobină, ar putea fi vindecată prin această terapie. Oamenii de știință intenționează să taie din ADN componenta care reprimă producția de hemoglobină, modificarea ADN-ului fiind definitivă.
Hemoglobina transportă oxigenul de care au nevoie celulele trupului și fără a primi cantități suficiente de oxigen la nivel celular, cei cu această boală pot suferi deformări osoase, anemie, creștere lentă, oboseală și dificultăți de respirație.
Oamenii de știință de la compania de biotehnologie Crispr speră că vor putea modifica codul genetic al organismelor celor vizați, pentru a inversa mutația genetică cu care s-au născut și pentru a restabili nivelurile sănătoase de hemoglobină.
Beta-talasemia este prima boală care urmează să fie tratată folosind această metodă în Europa și experții au afirmat că studiile se arată a fi promițătoare. Studii similare au fost făcute în China, însă în această țară nu există aceleași reglementări restrictive ca în Europa sau în SUA.
Profesorul Robin Lovell-Badge, conducătorul grupului de cercetători de la Institutul Francis Crick din Londra, a declarat pentru Sunday Telegraph: „Vom reveni și credem că acesta este începutul real al terapiei genice”.
Terapia l-a care s-a recurs în ultimii 30 de ani a vizat compensarea defectului de la nivelul ADN-ului din celulele afectate prin administrarea de substanțe care să suplinească lipsa, pentru a spori eficiența acestor celule.
Dar modificarea genetică operată prin tehnologia CRISPR poate fi o soluție pe termen lung, care s-a dovedit, de asemenea, mai ieftină. Oamenii de știință speră că vor putea modifica codul genetic al organismului pentru a înlătura mutația genetică și pentru a restabili nivelurile sănătoase de hemoglobină.
Terapia este inspirată de mecanismele de apărare naturale ale bacteriilor, care transportă fragmente genetice de virusuri mortale, astfel încât să le poată recunoaște. Când vin în contact cu virusul, aceste bacterii sunt în măsură să elibereze o enzimă pentru a ataca și a tăia acea formă de cod genetic.
Oamenii de știință au luat acest mecanism de la bacterii și au creat propriul mecanism de tăiere care îndepărtează zonele mutante ale ADN-ului.
Cu toate acestea, deși se speră ca acest tratament să fie folosit într-o zi direct pe oameni, pentru început studiile vor avea loc în afara trupului uman. Celule stem vor fi recoltate din organismul uman și crescute într-un laborator înainte de a le spori nivelul de hemoglobină.
Oamenii de știință intenționează să elimine gena care reprimă creșterea proteinei și să permită măduvei osoase a pacientului să producă din nou niveluri ridicate de hemoglobină.
Darren Griffth, profesor de genetică la Universitatea din Kent, a declarat pentru Sunday Telegraph: „Tot ce am văzut sugerează că mecanismul este foarte sigur și eficient. Cred că rezultatele [procesului] vor fi benefice. Și atunci vom putea să spunem că de aici a început totul.”
De asemenea, Universitatea din Pennsylvania a anunțat demararea unui studiu care intenționează să utilizeze metodologia Crispr pentru a trata pacienții cu cancer.
Citiți și:
Joaca dementă de-a Dumnezeu: riscurile nebănuite ale extincției planificate
Oamenii de ştiinţă cer oprirea experimentelor de alterare genetică a embrionilor umani
yogaesoteric
9 mai 2018